Umieszczone w spokojnej angielskiej wsi na ponad 47 akrach, GW Pharmaceuticals robi coś, czego nie może zrobić żadna inna firma farmaceutyczna: produkuje jedyne leki na bazie cannabis, jakie kiedykolwiek zostały zatwierdzone przez US Food and Drug Administration.
Ten lek, leczenie dwóch rzadkich rodzajów padaczki, zainspirował naukowców do zastanowienie się, jakie inne stany chorobowe mogą być leczone z pomocą marihuany. Nowe badanie kliniczne w Montefiore Medical Center w Nowym Jorku bada wpływ związku konopnego zwanego kanabidiwaryną, znanego jako CBDV, pod kątem drażliwości oraz powtarzalnych zachowań u dzieci z zaburzeniem ze spektrum autyzmy. CBDV jest niepsychoaktywnym związkiem chemicznym i nie powoduje „haju”.
Dr Sanjay Gupta, główny korespondent medyczny CNN, uzyskał wyłączny dostęp do badania Montefiore i GW Pharmaceuticals, brytyjskiej firmy biofarmaceutycznej, która uprawia cannabis wykorzystywane w badaniach.
W 2018 r. FDA zatwierdziło Epidiolex, pierwszy w historii doustny lek oparty na marihuanie do leczenia dwóch rzadkich i ciężkich zaburzeń napadowych. Badania kliniczne wykazały zmniejszenie aktywności napadowej średnio o 45% do 50% u pacjentów z zespołem Dravet, rzadką i ciężką postacią padaczki rozpoczynającej się w dzieciństwie. Lek składa się z kannabidiolu lub CBD, związku ekstrahowanego z rośliny marihuany.
Sukces Epidiolex w leczeniu padaczki zmotywował GW do opracowania leku opartego na konopiach indyjskich, który leczyć będzie inne zaburzenie neurologiczne, które podobnie jak ciężka padaczka ma kilka opcji leczenia: autyzm. Okazuje się, że te dwa zaburzenia mają wiele podobnych objawów behawioralnych.
„Kiedy na to patrzysz – utrata funkcji poznawczych, słabe umiejętności socjalne, słabe umiejętności językowe – to, na co patrzysz, jest fenotypem bardzo podobnym do autyzmu”, powiedział założyciel GW, dr Geoffrey Guy. „Moim zdaniem prezentacje typu padaczka i autyzm są na tym samym kontinuum”.
CBDV firmy GW jest wysyłane z Wielkiej Brytanii do dr. Erica Hollandera, dyrektora programu Autism and Obsessive Compulsive Spectrum Program and Anxiety and Depression Program w szpitalu Montefiore.
Hollander uważa, że ekstrakt z cannabis ma możliwość leczenia objawów autyzmu w opar iu o sukces substancji w zmniejszaniu aktywności napadowej.
„Występuje w ich mózgu podobna, anormalna aktywność elektryczna – nawet jeśli nie doświadczają oni napadów” powiedział Hollander. „I jak już wcześniej wykazaliśmy, podczas podawania leków przeciwdrgawkowych, które zmniejszają aktywność elektryczną, niektóre z tych zachowań faktycznie się poprawiają.
„I to właśnie spowodowało, że pomyśleliśmy, że CBDV może okazać się pomocne. Ponieważ jeśli pomaga w przypadku padaczki, oznacza to, że może także pomóc w zmniejszaniu agresji, samookaleczania lub napadów złości.”
Hollander prowadzi badanie kliniczne. Dzięki 30-letniemu doświadczeniu w badaniach zaburzeń ze spektrum autyzmu, Hollander uważa również, że autyzm i padaczka mogą mieć podobne przyczyny.
Obecnie nie ma lekarstwa na autyzm. Hollander koncentruje się na leczeniu związanych z tym objawów i uważa, że CBDV może być przełomem w działaniach naprawczych typowo związanych z zaburzeniem.
„W niektórych modelach zwierzęcych podobnych do autyzmu stwierdzono, że CBDV ma istotny wpływ na funkcjonowanie społeczne, zmniejszanie napadów drgawkowych, zwiększanie funkcji poznawczych oraz zmniejszanie zachowań kompulsywnych lub powtarzalnych”, powiedział Hollander. „Dlatego z tego powodu chcieliśmy zastosować marihuanę również w przypadku autyzmu”.
Niektórzy eksperci od autyzmu zachowują ostrożność i optymizm co do leków na bazie marihuany, które leczą zachowania autystyczne. Dr Alexander Kolevzon, dyrektor kliniczny Seaver Autism Center w Mount Sinai, nie bierze udziału w badaniach Montefiore, ale mówi, że wstępny raport jest bardzo zachęcający. Kolevzon uważa, że związki cannabis dają wystarczającą obietnicę, uzasadniając potrzebę przeprowadzenia dalszych badań – jednak ostrzega, że zmienność oraz zasięg spektrum autyzmu sprawia, że jest to szczególnie trudne zaburzenie w leczeniu.
„CBD może być pomocne tylko u części osób oraz może przynosić korzyści różnym osobom na różne sposoby. Wyzwanie polega na ustaleniu, którzy pacjenci odpowiedzą na leczenie pozytywnie oraz które objawy ulegną poprawie”, powiedział Kolevzon.
